Cách mạng biotech

Trong bức thư thường niên gần nhất của Bill & Melinda Gates Foundation (BMGF) vào năm 2024, những dự đoán lạc quan về sự đột phá của ngành công nghệ sinh học (biotech) đã được phản ánh qua lời chia sẻ của tỉ phú Bill Gates: “Công nghệ sinh học đang đứng trước ngưỡng cửa của các giải pháp cho những thách thức sức khỏe cấp bách nhất của thế giới, từ việc chữa trị các bệnh di truyền đến ra mắt vaccine hay phương pháp điều trị nhanh chóng và hiệu quả hơn. Sự kết hợp của các công nghệ mới như chỉnh sửa gen và A.I có thể cách mạng hóa y học theo những cách mà chúng ta chỉ có thể mơ ước cách đây một thập kỷ”.

Nhận định của vị tỉ phú được đưa ra trong bối cảnh thị trường biotech toàn cầu tiếp tục tăng trưởng mạnh mẽ, được thúc đẩy bởi nhu cầu đối với các giải pháp y tế sáng tạo và đầu tư của chính phủ vào khoa học đời sống. Với tổng giá trị toàn cầu ước đạt 1.550 tỉ USD vào năm 2024, theo Precedence Research, ngành biotech dự kiến đạt tốc độ tăng trưởng hằng năm (CAGR) 19% trong giai đoạn 2024-2032, trong khi Expert Market Research cho rằng thị trường sẽ cán mốc 6.190 tỉ USD vốn hóa vào năm 2032.

Sự hiện diện ngày càng tăng của các công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học và nguồn vốn đầu tư mạo hiểm đã đóng góp đáng kể vào việc mở rộng thị trường. Sự tăng trưởng này được thúc đẩy bởi những đột phá trong di truyền học, hệ gen học, dược phẩm sinh học, liệu pháp chỉnh sửa gen và công nghệ phát triển vaccine mới.

Đáng chú ý là công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR. Theo đó, Prime Editing, phiên bản cải tiến của CRISPR cho phép sửa đổi gen chính xác hơn, đã cho thấy triển vọng đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng, cung cấp giải pháp tiềm năng cho các rối loạn di truyền trước đây không thể chữa khỏi. Công ty đi đầu về công nghệ này là Vertex Pharmaceuticals (Mỹ). Đột phá mới đã giúp Công ty tăng trưởng vốn hóa 30,74% chỉ trong một năm, đạt 119 tỉ USD vào năm 2024.

Bên cạnh đó, dựa trên thành công của vaccine COVID-19, công nghệ mRNA đã đạt đến tầm cao mới vào năm 2024. Vaccine và liệu pháp dựa trên mRNA, ban đầu được phát triển cho các bệnh do virus, hiện đã bước vào thử nghiệm lâm sàng cho liệu pháp miễn dịch ung thư, mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân mắc các loại ung thư khó trị như u hắc tố, ung thư phổi và ung thư tuyến tụy.

Cũng trong năm 2024, các liệu pháp tế bào gốc đã tiến gần hơn đến mục tiêu thương mại hóa. Các thử nghiệm lâm sàng thành công đã chứng minh tiềm năng của tế bào gốc trong việc điều trị bệnh tim, chấn thương tủy sống và các bệnh thoái hóa thần kinh như bệnh Parkinson... Đạt được những bước tiến đáng kể trong lĩnh vực y học tái tạo vào năm 2024 là AstraZeneca - công ty đã tích cực phát triển các liệu pháp tế bào gốc để điều trị các tình trạng đe dọa tính mạng như bệnh thận mãn tính và bệnh gan.

Một bước tiến lớn khác là việc sử dụng công nghệ in sinh học 3D cho phép in các mô chức năng để thử nghiệm thuốc và cấy ghép nội tạng tiềm năng. Công nghệ sinh học cũng đóng vai trò quan trọng trong việc giải quyết các thách thức về tính bền vững của thế giới. Vào năm 2024, công nghệ chỉnh sửa gen dựa trên CRISPR đã dẫn đến sự phát triển của các loại cây trồng chịu hạn và các loại cây được chỉnh sửa gen có khả năng chống chịu sâu bệnh tốt hơn. Những cải tiến này nhằm mục đích tăng cường an ninh lương thực trong khi giảm thiểu tác động môi trường của hoạt động chăn nuôi truyền thống.

Ngoài ra, thịt nuôi trong phòng thí nghiệm và các lựa chọn thay thế protein từ thực vật đã tạo sức hút đáng kể vào năm 2024 như các giải pháp bền vững và có đạo đức để đáp ứng nhu cầu protein ngày càng tăng trên toàn cầu.

Năm 2025 được dự báo có thể đón làn sóng đột phá mới từ các công ty dược phẩm và công nghệ sinh học hàng đầu, khi họ tiếp tục phát triển và thương mại hóa các liệu pháp mới. Những lĩnh vực trọng tâm bao gồm các bệnh về thần kinh, bệnh tự miễn, bệnh về đường hô hấp, ung thư, bệnh lão hóa, bệnh co giật, bệnh béo phì và các bệnh chuyển hóa, bệnh đa xơ cứng, các phương pháp điều trị dựa trên chỉnh sửa RNA và khám phá thuốc dựa trên bộ gen.